Dalle staminali del sangue nuove speranze contro la sclerosi multipla. Il trapianto di cellule ematopoietiche autologhe, cioè dello stesso paziente, potrebbe rallentare la disabilità nelle forme progressive della malattia neurologica secondo uno studio condotto dal gruppo di Matilde Inglerse, responsabile del Centro sclerosi multipla dell'Università di Genova e dell'Irccs Ospedale Policlinico San Martino del capoluogo ligure. Il lavoro, pubblicato su 'Neurology', è stato sostenuto dall'Aism (Associazione italiana sclerosi multipla) e dalla sua Fondazione Fism.
Le cellule ematopoietiche del paziente - spiega una nota, illustrando il razionale della ricerca - vengono prelevate e reinfuse dopo immunosoppressione, nell'intento di 'resettare' e rendere più tollerante il sistema immunitario. Nella sclerosi multipla, infatti, si osserva un'anomala risposta delle naturali difese dell'organismo verso componenti propri. Un trapianto di staminali ematopoietiche autologhe dopo immunosoppressione mira a quindi a eliminare le cellule reattive, rinnovando il sistema immunitario. Una strategia finora riservata a persone che non rispondono ai trattamenti, con malattia attiva, soprattutto giovani con forme a ricadute e remissione. "Alcune evidenze, però, unite all'assenza di terapie soddisfacenti per le forme progressive di malattia - afferma Giacomo Boffa, primo firmatario del lavoro - hanno portato a guardare al trapianto di staminali ematopoietiche come una possibile strategia anche per questi pazienti, dove sono occasionalmente state somministrate come terapia off-label con l'approvazione del comitato etico di competenza".
Per capire gli effetti del trapianto di staminali e confrontarli con quelli di alcuni trattamenti farmacologici, gli scienziati hanno valutato l'andamento della malattia in 79 pazienti che avevano ricevuto un trapianto di staminali autologhe e in poco meno di 2mila in trattamento con diverse terapie modificanti la malattia (Dmt), inclusi nel Registro italiano della sclerosi multipla. Premesso che "i risultati sono da prendere con cautela", perché "parliamo di uno studio di real life, retrospettivo e non randomizzato, che non ha tenuto in considerazione l'uso nel gruppo di controllo di farmaci più innovativi come per esempio ocrelizumab", precisa Inglese, "con tutte le limitazioni del caso, i dati suggeriscono che il trapianto di staminali sembra ritardare la progressione della disabilità rispetto ai pazienti in trattamento farmacologico". A 5 anni la disabilità non era progredita per il 62% dei trapiantati, contro il 46% dei pazienti in trattamento farmacologico. Chi aveva ricevuto le staminali mostrava inoltre più miglioramenti in termini di disabilità rispetto agli altri: il 19% a 5 anni nel primo gruppo, rispetto al 4% del gruppo controllo.
Lo studio al momento indica come il trapianto di staminali abbia il potenziale di rallentare la progressione della malattia nelle persone con forme secondariamente progressive, si legge nella nota. "Saranno necessari ora studi prospettici, come Net-Ms e studi simili in corso in giro per il mondo, per capirne il reale potenziale, soprattutto per le forme progressive dove le opzioni terapeutiche scarseggiano", puntualizza Inglese. Tuttavia "i dati sono incoraggianti - rimarca - e mostrano che il trapianto di cellule ematopoietiche autologhe, in persone con grande attività di malattia secondariamente progressiva, potrebbero rallentare la progressione e l'accumulo della disabilità rispetto ad altre terapie in pazienti con stesse forme di malattia".
"La ricerca sulle cellule staminali in Italia viene da lontano, grazie anche al sostegno che Aism con la sua Fondazione ha garantito a questo importante filone da oltre 20 anni - commenta Mario Alberto Battaglia, presidente Fism - E' stato un percorso lungo che proseguirà in futuro per dare le conoscenze che ancora servono, come evidenzia anche questo studio. Ma è questa la strada giusta per la ricerca di eccellenza, l'unica che garantisce risposte concrete alle persone e che in questo caso fornisce nuove evidenze per le forme progressive, quelle per le quali le risposte sono più urgenti. Questo studio è stato reso possibile per il confronto di terapie dal Registro italiano sclerosi multipla, promosso e gestito dalla nostra Fondazione e dalla rete dei centri clinici per la sclerosi multipla della Società italiana di neurologia. Inoltre la nostra Fondazione sta finanziando in questo momento lo studio multicentrico di fase 3 Net-Ms".
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